（原標(biāo)題：【擴(kuò)散】國(guó)產(chǎn)抗癌新藥入選醫(yī)保目錄！"救命藥"每月僅花1000元 ）

　　當(dāng)前癌癥已經(jīng)成為危害人們健康的主要疾病之一。現(xiàn)在人們往往談癌色變，許多癌癥、特別是發(fā)展到晚期，往往無(wú)藥可治，即便有藥物也大多是治療費(fèi)用非常昂貴。但這種狀況目前正在改變...

　　【身患癌癥危在旦夕 抗癌新藥西達(dá)本胺挽救了她的生命】

　　上午九點(diǎn)，邢文燕陪媽媽來(lái)到北京市通州區(qū)潞河醫(yī)院進(jìn)行復(fù)查。每隔一個(gè)月，邢文燕都會(huì)陪媽媽張宗花來(lái)到潞河醫(yī)院，找到血液科的主治醫(yī)生周合冰進(jìn)行身體檢查。

　　首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京潞河醫(yī)院血液科主任 周合冰：病人的狀態(tài)還是不錯(cuò)的，精神狀態(tài)也可以，病人的體重也長(zhǎng)了20多斤，淋巴結(jié)我沒(méi)摸著。

　　像這樣的復(fù)查回訪，張宗花已經(jīng)持續(xù)了近兩年的時(shí)間，2017年是張宗花老人確診T細(xì)胞淋巴癌的第三個(gè)年頭。2015年4月，張宗花突發(fā)高燒，多方治療高燒依然不退，最后來(lái)到潞河醫(yī)院血液科進(jìn)行檢查，卻收到一個(gè)令人震驚的檢查結(jié)果。張宗花患上了晚期血管免疫母細(xì)胞淋巴瘤，這是外周T細(xì)胞淋巴瘤的一種類(lèi)型，病情非常兇險(xiǎn)。

　　周合冰：5年的生存期一般的是也就30%左右，這個(gè)病人是分期比較晚的，所以正常的化療的情況下他的生命期更是比較短的，應(yīng)該是一年左右。

　　中國(guó)抗淋巴瘤聯(lián)盟主席、教授 馬軍：淋巴瘤在中國(guó)，過(guò)去發(fā)病率很低，但近幾年發(fā)病率非常高，現(xiàn)在已經(jīng)超過(guò)了白血病，現(xiàn)在是十萬(wàn)分之7.8左右。也就是每一萬(wàn)個(gè)人群里就有一個(gè)得淋巴瘤，過(guò)去免疫化療確實(shí)進(jìn)展很快，但是我們中國(guó)常見(jiàn)的T淋巴瘤沒(méi)有藥物，在中國(guó)我們一個(gè)藥物也沒(méi)有。

　　拿到了檢查結(jié)果，全家人的心情一下子跌入深淵。張宗花必須馬上接受治療。傳統(tǒng)治療淋巴癌的方法就是化療，然而化療后的劇烈反應(yīng)，卻讓張宗花痛苦不堪。而且化療之后效果并不好，張宗花依然發(fā)燒咳嗽、淋巴結(jié)腫大，渾身水腫。67歲的她難以承受化療給身體帶來(lái)的傷害。

　　就在張宗花老人一家人束手無(wú)策的時(shí)候，2015年3月，一種名叫西達(dá)本胺的新藥剛剛上市，這是一種口服藥物，兩次化療之后，主治醫(yī)生周合冰決定用西達(dá)本胺結(jié)合化療，對(duì)張宗花進(jìn)行治療，這樣緩解率能從58%提高到80%。

　　然而令周合冰感到吃驚的是，張宗花在服用西達(dá)本胺之后，很快發(fā)生了療效，基本上用了第四個(gè)療程以后就穩(wěn)定了，到12月份化療結(jié)束。

　　周合冰告訴我們，對(duì)國(guó)際公認(rèn)難治的T細(xì)胞淋巴瘤，單純用化療，復(fù)發(fā)率非常高，病人生存期一般可能也就一年左右。可是用了西達(dá)本胺靶向新藥之后，這個(gè)病人不僅病情很快緩解，而且一直沒(méi)有復(fù)發(fā)。

　　邢文燕：原來(lái)那會(huì)吃飯不行，恨不得別人喂她吃飯，現(xiàn)在都不用了，還能自己做飯了，自己能溜彎兒，精神好多了，要說(shuō)確實(shí)是我覺(jué)得真是強(qiáng)百倍了。

　　和張宗英一樣，深圳市的吳敏也是被從死亡線上搶救了回來(lái)的一名患者。2013年，吳敏被確診為T(mén)細(xì)胞淋巴瘤晚期，當(dāng)時(shí)國(guó)內(nèi)沒(méi)有分子靶向藥物，只能通過(guò)常規(guī)化療進(jìn)行治療，吳敏對(duì)長(zhǎng)期化療的耐受性很差，2014年甚至出現(xiàn)了長(zhǎng)達(dá)兩個(gè)月的深度昏迷。

　　癌癥的折磨和化療產(chǎn)生的不良反應(yīng)，讓吳敏難以承受，生命垂危，深圳北大醫(yī)院給家屬一連下了幾張病危通知書(shū)。

　　吳敏的丈夫 王成：內(nèi)心已經(jīng)要崩潰了。想著幾十年相濡以沫的老伴就要走了，你說(shuō)能不難受嗎，小孩過(guò)來(lái)也是哭的不行。

　　在醫(yī)生的搶救下，吳敏雖然一次次闖過(guò)了鬼門(mén)關(guān)。但是每次蘇醒過(guò)后，又面臨著下一次的昏迷。2015年，在吳敏經(jīng)過(guò)兩年的折磨之后，一種抗癌創(chuàng)新藥——西達(dá)本胺問(wèn)世，吳敏和家人抱著試試看的想法，開(kāi)始嘗試使用這個(gè)新藥，令人驚喜的是，病情居然被控制住了?，F(xiàn)在吳敏一直堅(jiān)持服藥，病情穩(wěn)定，生活質(zhì)量也非常好。

　　吳敏：比原來(lái)好一些，也沒(méi)有再出現(xiàn)水腫、發(fā)燒、起紅疹這些，都沒(méi)有再出現(xiàn)了。

　　【國(guó)產(chǎn)藥引發(fā)轟動(dòng) 國(guó)外藥企首次從中國(guó)引進(jìn)專(zhuān)利進(jìn)行開(kāi)發(fā)】

　　T細(xì)胞淋巴瘤，是惡性程度非常高的腫瘤，這種病在我國(guó)的初發(fā)和復(fù)發(fā)患者每年約為5萬(wàn)人，五年存活率僅為25%。我們剛剛看到的兩名患者，在服用西達(dá)本胺之后，病情得到了有效的控制。那么西達(dá)本胺是一種什么樣的抗癌新藥呢？

　　西達(dá)本胺是我國(guó)自主研發(fā)的抗癌新藥，研發(fā)單位是深圳一家名為微芯生物公司的企業(yè)，在數(shù)十萬(wàn)次的實(shí)驗(yàn)中，這支專(zhuān)注創(chuàng)新的研發(fā)團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)了高分子物質(zhì)酶，這種酶幾乎活躍在所有的細(xì)胞活動(dòng)中。西達(dá)本胺通過(guò)精確控制與腫瘤細(xì)胞活動(dòng)密切相關(guān)的四種酶，激活人體內(nèi)抗腫瘤細(xì)胞的免疫功能，來(lái)控制腫瘤復(fù)發(fā)和轉(zhuǎn)移。

　　深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司總裁兼首席科學(xué)官 魯先平：西達(dá)本胺是一種組蛋白去乙酰化酶抑制劑，它在調(diào)控基因表達(dá)中起著一個(gè)非常關(guān)鍵的作用機(jī)制，也就是說(shuō)把好的基因給關(guān)掉了，把壞的基因給打開(kāi)了，所以我們通過(guò)西達(dá)本胺這個(gè)抑制劑，我們重新把這個(gè)過(guò)程逆轉(zhuǎn)，讓好的基因重新打開(kāi)，壞的基因被關(guān)掉，我們把不受控制的細(xì)胞，通過(guò)重新編程又讓它回歸到可控制的狀態(tài)，通過(guò)這么一個(gè)作用機(jī)制，把腫瘤停止生長(zhǎng)變?yōu)榭赡?，腫瘤就得到有效的控制。

　　深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司總裁魯先平，是這支海歸研發(fā)團(tuán)隊(duì)的帶頭人。2015年5月22日，一則新聞引起社會(huì)的關(guān)注，中國(guó)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的原創(chuàng)抗癌新藥，西達(dá)本胺獲準(zhǔn)在中國(guó)上市，并成為首個(gè)在美國(guó)等發(fā)達(dá)國(guó)家開(kāi)展臨床研究的化學(xué)原創(chuàng)新藥，首批適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)或難治的外周T細(xì)胞淋巴瘤，中國(guó)成功自主研發(fā)抗癌藥的消息一經(jīng)發(fā)布就吸引了全世界的目光，《時(shí)代周刊》《福布斯》等雜志，用大量篇幅進(jìn)行報(bào)道，引起了轟動(dòng)。這不僅意味著我國(guó)有了自己原創(chuàng)的抗癌新藥，同時(shí)，深圳微芯生物科技有限公司將西達(dá)本胺的海外專(zhuān)利開(kāi)發(fā)權(quán)授權(quán)給一家美國(guó)企業(yè)，這是我國(guó)原創(chuàng)新藥首個(gè)海外專(zhuān)利授權(quán)的案例。

　　魯先平：T淋巴瘤在中國(guó)是沒(méi)有藥的，非常惡性，進(jìn)展非常快，而西達(dá)本胺業(yè)帶來(lái)了在整個(gè)這個(gè)領(lǐng)域最好獲益，和最好的安全性，所以我們實(shí)現(xiàn)了。

　　中國(guó)抗淋巴瘤聯(lián)盟主席馬軍告訴記者，從2014年的臨床研究至今，中國(guó)共有1700多人次使用了西達(dá)本胺，他本人會(huì)診的300多位淋巴瘤患者使用了這種國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥之后，產(chǎn)生了很好的療效。

　　中國(guó)抗淋巴瘤聯(lián)盟主席 馬軍：我們總結(jié)了768例病人，完全緩解率大約是32%左右，如果要是加上它的，我們所說(shuō)的部分緩解，它可能能達(dá)到58%—62%之間，所以它是很少的一個(gè)單藥就能獲得這么好的療效。

　　上個(gè)世紀(jì)90年代，魯先平在中國(guó)協(xié)和醫(yī)科大學(xué)讀完分子生物學(xué)與腫瘤生物學(xué)的博士之后，遠(yuǎn)赴美國(guó)加州大學(xué)藥理系做博士后研究，1998年，年僅36歲的魯先平擔(dān)任了一家大型跨國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)Galderma（高德美實(shí)驗(yàn)室）北美中心的研發(fā)主任，雖然身居美國(guó)企業(yè)高管，魯先平卻時(shí)刻關(guān)注祖國(guó)醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展。

　　魯先平：當(dāng)我回來(lái)創(chuàng)業(yè)的時(shí)候，其實(shí)中國(guó)的醫(yī)藥市場(chǎng)，大概98%都是仿制藥，創(chuàng)新的腫瘤藥是特別的缺乏。

　　研制出百姓用得起的創(chuàng)新藥，這在是魯先平心中一直是一個(gè)結(jié)。2000年，魯先平放棄在美國(guó)的高薪工作和優(yōu)越生活，把妻子和兩個(gè)年幼的孩子留在美國(guó)，獨(dú)自回國(guó)，聯(lián)合寧志強(qiáng)、程京等5位資深留美的跨國(guó)藥企高管和大學(xué)教授，在深圳成立微芯生物科技有限責(zé)任公司。這個(gè)海歸研發(fā)團(tuán)隊(duì)唯一的目標(biāo)，就是做出中國(guó)真正的原創(chuàng)新藥。

　　原創(chuàng)新藥的開(kāi)發(fā)，絕對(duì)不是一件簡(jiǎn)單的事情，國(guó)際醫(yī)藥界有個(gè)通行的說(shuō)法：研制一款創(chuàng)新藥很難逃出“雙十”的魔咒，耗時(shí)10年時(shí)間，投入10億美金，過(guò)程異常艱辛。高風(fēng)險(xiǎn)、高投入、投資期長(zhǎng)，使大部分藥企都望而卻步。

　　2001年成立之初，微芯生物拿到了一筆5000萬(wàn)元的風(fēng)險(xiǎn)投資，開(kāi)始研發(fā)。但研發(fā)團(tuán)隊(duì)很快發(fā)現(xiàn)，這對(duì)于不斷投入的巨大的研發(fā)成本而言，只是杯水車(chē)薪。創(chuàng)新藥的研發(fā)投入像“無(wú)底黑洞”一樣，越來(lái)越大，面對(duì)市場(chǎng)和政策上的壓力，一方面融不到資，另一方面老股東也不敢繼續(xù)投資，?2005年微芯生物已經(jīng)是舉步維艱了，這個(gè)20多人的海歸研發(fā)團(tuán)隊(duì)幾乎陷入了絕境。

　　為了節(jié)省研發(fā)的開(kāi)支，這支海歸團(tuán)隊(duì)的領(lǐng)頭人魯先平當(dāng)即做出了一個(gè)驚人的決定，海歸團(tuán)隊(duì)的工資砍去60%，這個(gè)決定使公司的研發(fā)成本降低不少，但同時(shí)也意味著海歸團(tuán)隊(duì)中的不少科學(xué)家很難以這樣的工資水平在海外養(yǎng)家糊口。幾位海歸創(chuàng)始人不得不遺憾地選擇退出，離開(kāi)了這個(gè)創(chuàng)業(yè)團(tuán)隊(duì)。從2004年到2006年，由于資金短缺，微芯公司的運(yùn)營(yíng)非常困難，但是與此同時(shí)，團(tuán)隊(duì)在創(chuàng)新研發(fā)的推進(jìn)上卻取得了成功，在中國(guó)首次對(duì)兩個(gè)原創(chuàng)新藥都進(jìn)行了首次進(jìn)入人體實(shí)驗(yàn)的申請(qǐng)。

　　為了盡快走出困境，萬(wàn)般無(wú)奈之下，魯先平把剛剛完成臨床前評(píng)價(jià)的“西達(dá)本胺”除中國(guó)以外的專(zhuān)利開(kāi)發(fā)權(quán)，許可給美國(guó)一家企業(yè)進(jìn)行聯(lián)合開(kāi)發(fā)，這在中國(guó)醫(yī)藥史上還屬首次。并且，把微芯生物自主建立的化學(xué)基因組篩選平臺(tái)開(kāi)放給跨國(guó)藥企和科研院所使用，由此獲得了急需的研發(fā)資金。

　　一直以來(lái)，我國(guó)的醫(yī)藥行業(yè)都是從海外引進(jìn)先進(jìn)的專(zhuān)利技術(shù)，但是微芯公司卻把專(zhuān)利技術(shù)授權(quán)給海外，并取得了可喜的效果。這一舉措立即讓國(guó)內(nèi)的投資者看到了我國(guó)原創(chuàng)新藥的價(jià)值，紛紛與微芯公司洽談尋找投資機(jī)會(huì)，魯先平的海歸團(tuán)隊(duì)第二輪融資終于在2007年完成了。

　　經(jīng)過(guò)長(zhǎng)達(dá)8年的三期臨床試驗(yàn)，歷經(jīng)艱難曲折，2014年12月，抗腫瘤原創(chuàng)新藥西達(dá)本胺終于獲得國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局批準(zhǔn)上市銷(xiāo)售，成為中國(guó)首個(gè)完成二期臨床試驗(yàn)即獲準(zhǔn)上市的藥品。西達(dá)本胺是我國(guó)化學(xué)藥領(lǐng)域首個(gè)從結(jié)構(gòu)發(fā)現(xiàn)到產(chǎn)業(yè)化完全中國(guó)原創(chuàng)的藥物，張宗花和吳敏就是創(chuàng)新藥的第一批受益的患者。

　　王成：西達(dá)本胺上來(lái)以后馬上就買(mǎi)，花多少錢(qián)都買(mǎi)這個(gè)藥吃，開(kāi)始是自費(fèi)買(mǎi)這個(gè)藥，我算了一下花了16萬(wàn)，全部是自己拿出這些錢(qián)的。再加上前期治病的錢(qián)，總共花了七八十萬(wàn)。

　　采訪時(shí)記者了解到，包括西達(dá)本胺在內(nèi)，全球僅有4個(gè)用于治療T細(xì)胞淋巴癌的創(chuàng)新藥，其中兩個(gè)己在美國(guó)上市，每月治療費(fèi)用高達(dá)28萬(wàn)元人民幣和14萬(wàn)元人民幣。王成告訴記者，西達(dá)本胺一盒13280元，患者一個(gè)月要吃?xún)珊小?strong>而相比之下，西達(dá)本胺的療效、安全性是最好的，而且每月費(fèi)用僅為兩萬(wàn)多元人民幣，遠(yuǎn)低于國(guó)外同類(lèi)藥物。但是即便如此，對(duì)于不少淋巴瘤患者，這仍是一筆較為沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。西達(dá)本胺上市后，微芯公司又立即啟動(dòng)了慈善捐贈(zèng)項(xiàng)目，捐贈(zèng)的藥品價(jià)值已經(jīng)超過(guò)了8000萬(wàn)元人民幣，目前已經(jīng)有七、八百人收益。雖然投資人極力反對(duì)，但是魯先平卻有他自己的堅(jiān)持。

　　魯先平：習(xí)總書(shū)記談了一句話，要做中國(guó)老百姓用得起的創(chuàng)新藥和原創(chuàng)藥，這就是十多年前我們會(huì)創(chuàng)微芯的時(shí)候，我們公司的愿景。

　　2017年7月13號(hào)，我國(guó)自主原研抗腫瘤新藥西達(dá)本胺成功入選新版國(guó)家醫(yī)保目錄。這意味著患者每個(gè)月只需要花費(fèi)一千塊錢(qián)左右就能夠用上這一創(chuàng)新藥物。魯先平告訴我們，西達(dá)本胺上市之后，研發(fā)團(tuán)隊(duì)正在加快西達(dá)本胺聯(lián)合其它內(nèi)分泌抗腫瘤藥物治療晚期乳腺癌的研究。

　　目前，西達(dá)本胺聯(lián)合其它抗腫瘤藥物，治療晚期乳腺癌的隨機(jī)雙盲的三期研究已經(jīng)在全國(guó)20多個(gè)醫(yī)院開(kāi)展。西達(dá)本胺的表觀遺傳調(diào)控機(jī)制，將可能逆轉(zhuǎn)已經(jīng)對(duì)內(nèi)分泌療法產(chǎn)生的耐藥、轉(zhuǎn)移或復(fù)發(fā)，未來(lái)造福于乳腺癌患者。

　　與此同時(shí)，西達(dá)本胺正在不斷擴(kuò)大適應(yīng)癥的研究，據(jù)專(zhuān)家介紹，西達(dá)本胺對(duì)部分肺癌、白血病也有很好的療效，包括血液腫瘤、實(shí)體瘤和艾滋病等多種疾病的臨床研究都在進(jìn)行當(dāng)中。

　　中國(guó)抗淋巴瘤聯(lián)盟主席 馬軍：這藥它非常神奇，現(xiàn)在正在擴(kuò)大，有24個(gè)臨床研究在做，包括日本、美國(guó)他們也都在做。它可以對(duì)其它的腫瘤有很好的療效，現(xiàn)在我們正在擴(kuò)大適應(yīng)癥的研究，如果一旦在這兩年里，它對(duì)急性髓系白血病、對(duì)造血干細(xì)胞移植后的GVHD、對(duì)肺癌或乳腺癌、甚至其它的腫瘤，這些中國(guó)高發(fā)的腫瘤有效的話，我想它將是一個(gè)抗癌的、廣譜的，就像我們廣譜的抗生素一樣，所以我想它的前景是非常非常廣泛的。

　　一直以來(lái)，中國(guó)老百姓使用的抗腫瘤藥物都得高價(jià)從國(guó)外進(jìn)口，現(xiàn)在，西達(dá)本胺已經(jīng)走出國(guó)門(mén)，正在被歐美發(fā)達(dá)國(guó)家認(rèn)識(shí)和接受，有望成為第一個(gè)在規(guī)范市場(chǎng)國(guó)家上市的中國(guó)原創(chuàng)新藥。

　　半小時(shí)觀察：做百姓用得起的救命藥

　　就在幾年前，中國(guó)在原創(chuàng)新藥上還乏善可陳，而如今，中國(guó)創(chuàng)新藥品正呈現(xiàn)出令人可喜的發(fā)展勢(shì)頭。這一轉(zhuǎn)變，一方面得益于廣大科技人員的刻苦攻關(guān)，另一方面得益于政策的扶持。近年來(lái)國(guó)家一直在加大對(duì)創(chuàng)新藥物研發(fā)的扶持力度。

　　國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專(zhuān)項(xiàng)，在“十一五”“十二五”期間就投入了約130億元，由此帶動(dòng)了社會(huì)投資、地方政府和企業(yè)投入。同時(shí)，國(guó)家在新藥審批、納入醫(yī)保等許多方面也推出了許多新措施，這些措施正成為推動(dòng)新藥研發(fā)的強(qiáng)大動(dòng)力。我們相信，未來(lái)會(huì)有越來(lái)越多老百姓用得起的國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥品問(wèn)世，讓大眾受益。